近日，國家醫(yī)療保障局在官網(wǎng)發(fā)布《對十三屆全國人大三次會議第6365號建議的答復(fù)》。針對全國人大代表提出“關(guān)于加強我國罕見病醫(yī)療保障政策的建議”的建議，國家醫(yī)療保障局答復(fù)稱，國家醫(yī)保局高度重視罕見病患者醫(yī)療保障工作，不斷探索建立罕見病用藥保障機制。目前，絕大多數(shù)罕見病對癥治療藥品以及血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病用藥已在醫(yī)保目錄中。2019年，國家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價格大幅下降。據(jù)統(tǒng)計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。

國家醫(yī)療保障局同時指出，從現(xiàn)階段醫(yī)保制度整體發(fā)展狀況、群眾疾病治療需求以及醫(yī)療保險基金支撐能力來看，當前基本醫(yī)療保險主要滿足人民群眾基本醫(yī)療需求。相較于部分罕見病患者年人均數(shù)百萬的醫(yī)療費用而言，目前基本醫(yī)療保險特別是城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均800多元的籌資水平尚不能滿足罕見病患者保障需求。限于經(jīng)濟社會發(fā)展水平和醫(yī)?；鹬文芰?，部分價格非常昂貴的罕見病治療藥物，尚未能納入醫(yī)保用藥范圍。按照黨中央、國務(wù)院決策部署，醫(yī)保部門近期已啟動了新一輪醫(yī)保目錄調(diào)整工作，將根據(jù)基金支付能力適當調(diào)整目錄范圍，更好滿足參保群眾用藥需求。

國家醫(yī)療保障局表示，下一步，將深入貫徹落實《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，在統(tǒng)籌強化三重制度綜合保障的基礎(chǔ)上，夯實醫(yī)療救助托底保障功能，研究探索建立政府主導(dǎo)、多方籌資、社會參與的罕見病用藥保障機制。同時，加強部門協(xié)同，提高罕見病患者診療服務(wù)水平，提升罕見病用藥供應(yīng)保障能力，做好罕見病審評審批，加快發(fā)展商業(yè)健康保險，鼓勵商業(yè)保險機構(gòu)為包括罕見病患者在內(nèi)的人民群眾提供更多的保障產(chǎn)品，合力維護好罕見病患者基本醫(yī)療權(quán)益。

答復(fù)全文如下：

國家醫(yī)療保障局對十三屆全國人大三次會議第6365號建議的答復(fù)

醫(yī)保函〔2020〕54號

吳清平等12位代表：

你們提出的“關(guān)于加強我國罕見病醫(yī)療保障政策的建議”收悉。經(jīng)認真研究，現(xiàn)答復(fù)如下：

國家高度重視包括罕見病患者在內(nèi)參保人員醫(yī)療保障工作，通過公平普惠實施基本醫(yī)療保險、完善大病保險等補充醫(yī)療保障措施、筑牢醫(yī)療救助托底保障防線，統(tǒng)籌發(fā)揮三重制度綜合保障，梯次減輕參保群眾醫(yī)療費用負擔(dān)。目前，基本醫(yī)療保障已覆蓋超過13.5億人，參保率穩(wěn)定在95%以上，基本實現(xiàn)應(yīng)保盡保。職工醫(yī)保和居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，住院最高支付限額分別達到職工和居民年人均可支配收入的6倍左右。城鄉(xiāng)居民大病保險覆蓋超過10億參保居民，在基本醫(yī)?；A(chǔ)上報銷比例平均提高13個以上百分點。參保職工高額費用患者還可以通過職工大額醫(yī)療費用補助、企業(yè)補充醫(yī)療保險等獲得進一步保障。低保對象、特困人員、建檔立卡貧困人口等困難群眾在享受居民醫(yī)保參保個人繳費補貼的同時，還可以申請獲得醫(yī)療救助，政策范圍內(nèi)住院費用在年度救助限額內(nèi)救助比例達到70%。據(jù)統(tǒng)計，2019年全國共實施醫(yī)療救助15801萬人次，支出502.2億元。其中住院救助和門診救助7050萬人次，資助困難群眾參加基本醫(yī)療保險8751萬人。

此外，國家醫(yī)保局還協(xié)同相關(guān)部門加快推進醫(yī)保目錄調(diào)整、開展目錄外抗癌藥醫(yī)保準入專項談判，加快推進“4+7”帶量采購，將一批療效明確、臨床必需的新藥、好藥，通過評審、談判或招采以合理價格及時納入醫(yī)保支付范圍，進一步降低重大疾病患者用藥負擔(dān)。同時，加快推進異地就醫(yī)結(jié)算平臺建設(shè)，為需要跨統(tǒng)籌區(qū)異地轉(zhuǎn)診的大病患者及時提供醫(yī)療費用結(jié)算服務(wù)，減少參保群眾跑腿墊資。

一、關(guān)于加強罕見病患者用藥保障

國家醫(yī)保局高度重視罕見病患者醫(yī)療保障工作，不斷探索建立罕見病用藥保障機制。目前，絕大多數(shù)罕見病對癥治療藥品以及血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病用藥已在醫(yī)保目錄中。2019年，國家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價格大幅下降。據(jù)統(tǒng)計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。

然而從現(xiàn)階段醫(yī)保制度整體發(fā)展狀況、群眾疾病治療需求以及醫(yī)療保險基金支撐能力來看，當前基本醫(yī)療保險主要滿足人民群眾基本醫(yī)療需求。相較于部分罕見病患者年人均數(shù)百萬的醫(yī)療費用而言，目前基本醫(yī)療保險特別是城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均800多元的籌資水平尚不能滿足罕見病患者保障需求。限于經(jīng)濟社會發(fā)展水平和醫(yī)保基金支撐能力，部分價格非常昂貴的罕見病治療藥物，尚未能納入醫(yī)保用藥范圍。按照黨中央、國務(wù)院決策部署，醫(yī)保部門近期已啟動了新一輪醫(yī)保目錄調(diào)整工作，將根據(jù)基金支付能力適當調(diào)整目錄范圍，更好滿足參保群眾用藥需求。

二、關(guān)于建立多部門聯(lián)動的罕見病保障機制

近年來，國家相關(guān)部門加強工作協(xié)同，積極開展罕見病患者醫(yī)療服務(wù)保障工作。一是鼓勵罕見病治療藥品研發(fā)。2016年2月，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局印發(fā)《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》并于2017年12月修訂實施，對包括罕見病治療藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊申請實施優(yōu)先審評審批。截至2020年5月底，已將71件治療罕見病的注冊申請（按受理號計）納入優(yōu)先審評程序，大大加快了產(chǎn)品研發(fā)和上市的進程。2019年2月，財政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局和國家藥監(jiān)局聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對列入罕見病藥品制劑及原料藥目錄的藥品實施稅收優(yōu)惠，鼓勵罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本。二是加快推進罕見病治療臨床急需境外新藥上市。國家藥監(jiān)局按照《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》，會同國家衛(wèi)生健康委組織專家對臨床急需境外新藥品種進行遴選，經(jīng)公示后，已先后發(fā)布兩批臨床急需境外新藥品種名單，其中包括37個罕見病治療藥品。同時，積極與相關(guān)企業(yè)溝通，鼓勵在我國提出申報，加快審評審批。目前，已有治療特發(fā)性肺動脈高壓的司來帕格片、治療黏多糖貯積癥的依洛硫酸酯酶α、治療多發(fā)性硬化的鹽酸芬戈莫德膠囊、治療高膽固醇血癥的依洛尤單抗、治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的依庫珠單抗、治療多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療肌萎縮側(cè)索硬化的依達拉奉注射液已經(jīng)通過該專門通道獲批進口。三是提高罕見病診療和管理水平。國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合相關(guān)部門發(fā)布我國第一批罕見病目錄，為制定罕見病相關(guān)政策提供了參考范圍。制定印發(fā)《罕見病診療指南》，依托行業(yè)組織開展相關(guān)培訓(xùn)，提高診治罕見病的規(guī)范化水平。建立罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診。建立罕見病病例診療信息登記制度，為制訂人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高患者醫(yī)療保障水平、提高藥物可及性提供科學(xué)依據(jù)。四是加強用藥供應(yīng)保障。國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合相關(guān)部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機制的實施意見》，將健全罕見病用藥政策列為應(yīng)對解決藥品短缺問題的6類措施之一，制定發(fā)布鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單等。通過“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項對一些罕見病用藥研發(fā)提供支持，截至目前共立項課題14項，投入中央支持資金6823萬元。建立健全藥品短缺監(jiān)測預(yù)警體系，提高監(jiān)測效率和應(yīng)對能力，著力解決臨床罕見病用藥短缺問題。

三、關(guān)于建立多方籌資的罕見病保障機制

國家高度重視罕見病患者醫(yī)療保障工作，《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》明確提出“探索罕見病用藥保障機制”。為加強包括罕見病患者在內(nèi)大病患者醫(yī)療保障工作，國家持續(xù)加大資金投入，不斷提高大病保險保障水平，夯實醫(yī)療救助托底保障，支持慈善醫(yī)療救助發(fā)展，統(tǒng)籌發(fā)揮保障合力。一是提高大病保險保障水平。近年來，國家持續(xù)加大大病保險資金投入，支持普惠性提高大病保障水平和用于對貧困人口傾斜支付。2019年，參保居民大病保險起付線降低并統(tǒng)一至上年居民人均可支配收入的一半，政策范圍內(nèi)支付比例提高到60%，在此基礎(chǔ)上，通過繼續(xù)降低貧困人口起付線、提高報銷比例5個百分點、全面取消貧困人口大病保險封頂線等方式加大傾斜支付，有效減輕大病患者費用負擔(dān)。二是夯實救助托底保障。在做好低保對象、特困人員等重點救助對象資助參保和直接救助基礎(chǔ)上，將農(nóng)村建檔立卡貧困人口、低收入家庭重度殘疾人、老年人、未成年人和重病患者納入救助范圍，鼓勵地方探索開展因病致貧重病患者醫(yī)療救助。通過“病種+費用”方式確定重特大疾病范圍，統(tǒng)籌提高大病救助年度限額，普遍達到3萬元-5萬元。三是支持慈善醫(yī)療救助發(fā)展。國家健全完善分層分類的社會救助綜合保障格局，在做好基本生活救助的同時，加大急難救助、慈善救助力度，將符合條件的罕見病患者及時納入救助幫扶范圍。鼓勵公益慈善平臺開展罕見病患者募捐和專項救助，在為罕見病患者提供幫扶和救治等方面發(fā)揮積極作用。

實踐來看，浙江金華、廣東佛山、山東青島等地積極探索通過大病保險、醫(yī)療救助、財政專項資金或者設(shè)立慈善項目方式緩解區(qū)域內(nèi)特殊罕見病患者醫(yī)療費用負擔(dān)，做出有益探索。立足當前經(jīng)濟社會發(fā)展和各項醫(yī)?；鹬文芰?，罕見病患者在公平普惠享有基本醫(yī)療保障的基礎(chǔ)上，符合基本醫(yī)療保險藥品、診療項目、醫(yī)用耗材等規(guī)定的治療費用還可通過大病保險、職工大額醫(yī)療費用補助、企業(yè)補充醫(yī)療保險等補充保障措施得到進一步支付，個人負擔(dān)有困難的還可按規(guī)定申請獲得醫(yī)療救助。

四、關(guān)于發(fā)揮商業(yè)保險對罕見病補充保障作用

國家在建設(shè)完善基本醫(yī)療保障制度的同時，高度重視發(fā)揮商業(yè)健康保險對基本醫(yī)保的補充作用，采取有效措施，支持商業(yè)健康保險發(fā)展。一是鼓勵商保產(chǎn)品開發(fā)。鼓勵商業(yè)保險機構(gòu)開發(fā)適銷對路的健康保險產(chǎn)品，滿足群眾差異化、多樣化的健康需求；鼓勵企業(yè)和個人通過參加商業(yè)保險及多種形式的補充保險，解決基本醫(yī)保之外的需求。據(jù)統(tǒng)計，目前有160多家保險公司開展了商業(yè)健康保險業(yè)務(wù)，開發(fā)了超過5000個商業(yè)保險產(chǎn)品。二是支持商保機構(gòu)參與醫(yī)保治理。規(guī)范和加強與商業(yè)保險機構(gòu)合作，支持商業(yè)保險機構(gòu)參與大病保險承辦，給予稅收減免和免征營業(yè)稅、保險業(yè)務(wù)監(jiān)管費和保險保障金等優(yōu)惠。鼓勵商業(yè)保險機構(gòu)參與長期護理保險制度試點，探索委托管理、購買以及定制護理服務(wù)和護理產(chǎn)品等方式，提高經(jīng)辦服務(wù)能力。從商業(yè)健康保障產(chǎn)品保障范圍看，目前已有200多種重大疾病保險產(chǎn)品將一些罕見病納入保障范圍中。多數(shù)商業(yè)醫(yī)療保險產(chǎn)品將罕見病患者醫(yī)療費用納入保障范圍，為罕見病患者提供就醫(yī)費用保障。

你們提出的加強罕見病醫(yī)療保障的相關(guān)建議，反映了罕見病患者需求和呼聲，貼合現(xiàn)階段醫(yī)療保障制度改革發(fā)展實際，對健全罕見病患者用藥保障機制具有積極參考意義。下一步，我們將深入貫徹落實《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，在統(tǒng)籌強化三重制度綜合保障的基礎(chǔ)上，夯實醫(yī)療救助托底保障功能，研究探索建立政府主導(dǎo)、多方籌資、社會參與的罕見病用藥保障機制。同時，加強部門協(xié)同，提高罕見病患者診療服務(wù)水平，提升罕見病用藥供應(yīng)保障能力，做好罕見病審評審批，加快發(fā)展商業(yè)健康保險，鼓勵商業(yè)保險機構(gòu)為包括罕見病患者在內(nèi)的人民群眾提供更多的保障產(chǎn)品，合力維護好罕見病患者基本醫(yī)療權(quán)益。